Ученые из Калифорнийского института в Ирвайне с помощью генной терапии достигнули восстановления сетчатки и зрительных функций у мышей, страдающих наследным болезнью сетчатки. По словам создателей, внедрение технологии CRISPR новейшего поколения закладывает базу для разработки новейшего способа исцеления широкого диапазона нарушений зрения, вызванных разными генными мутациями.

Унаследованные заболевания сетчатки (Inherited retinal diseases, IRD) — группа генетических заболеваний, ведущих к слепоте, которые могут быть вызваны мутациями наиболее чем в 250 генах. Один из узнаваемых примеров IRD — амавроз Лебера, при котором мутация приводит к смерти светочувствительных клеток сетчатки и слепоте. Ранее у докторов не было способности биться с ним. В 2018 году FDA одобрило применение способа генной терапии амавроза Лебера, разработанного Джин Беннет (Jean Bennett) и Альбертом Магуайром (Albert Maguire). Способ, получивший заглавие Luxturna, основан на внедрении в клеточки работающей копии гена RPE65 с помощью аденоассоциированного вируса. Стоимость исцеления составляет 425 тыщ баксов за один глаз.

Новейший способ, в отличие от Luxturna, подразумевает не введение полной копии гена, а исправление мутаций в существующем гене RPE65 методом точечной подмены нуклеотидных оснований при помощи системы CRISPR/Cas9. Лабораторные мыши, на которых был проведен опыт, имели мутацию в гене RPE65, аналогичную той, что находится у людей с амаврозом Лебера. Проверка показала, что опосля редактирования генома они начали принимать зрительные стимулы.

Исследование размещено в журнальчике Nature Biomedical Engineering.

Источник: polit.ru